Strimvelis de GlaxoSmithKline recomendado para ACA-SCID en NICE draft guidance

Strimvelis de GlaxoSmithKline ha sido recomendado como un tratamiento para una inmunodeficiencia hereditaria ultra rara en la orientación provisional del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE).

El regulador del Reino Unido ha emitido una guía borrador final recomendando Strimvelis para la disponibilidad en el NHS como una terapia para la inmunodeficiencia combinada grave adenosina desaminasa (ADA-SCID), una condición que a menudo resulta en que los niños tengan que vivir en aislamiento.

Coloquialmente conocido como "síndrome del bebé burbuja", la enfermedad afecta a alrededor de tres bebés en Inglaterra cada año y da como resultado un sistema inmune severamente comprometido, lo que significa que los niños deben mantenerse en un entorno controlado en todo momento.

Strimvelis es la primera terapia para una enfermedad muy rara que se recomienda bajo los nuevos y más altos límites de costo-efectividad de NICE, y el regulador respalda el uso del tratamiento cuando no se dispone de un donante de células madre emparentado adecuado.

El tratamiento generalmente se administra solo una vez y brinda efectos de por vida. Tiene que ser administrado en un hospital específico en Milán, lo que significa que los pacientes viajarán a Italia para recibir el tratamiento.

La profesora Carole Longson, directora del centro de evaluación de tecnología de salud en NICE, dijo: "Strimvelis representa un desarrollo importante en el tratamiento de ADA-SCID, que ofrece el potencial para curar los aspectos inmunes de la enfermedad y evitar algunas de las desventajas de la corriente tratos."

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