Neu zugelassenes Label zur Unterstützung von Menschen mit Hämophilie A

Die FDA akzeptierte ein überarbeitetes Etikett für den antihämophilen Faktor Fc-VWF-XTEN-Fusionsprotein-ehtl, das nun die vollständigen Ergebnisse der Phase-3-Studie XTEND-Kids enthält. Diese Untersuchung zeigt, dass die einmal wöchentliche Verabreichung des Medikaments pädiatrische Hämophilie-A-Patienten vor Blutungen schützt.

Wie es in einer Presseerklärung heißt, wurde das Medikament ursprünglich im Februar 2023 für den Einsatz in der chirurgischen Behandlung, der On-Demand-Therapie und der regelmäßigen Prophylaxe bei Erwachsenen und Kindern zugelassen. Die vollständigen Forschungsergebnisse, die den klinischen Nutzen des Medikaments als Therapieoption für jeden Betroffenen belegen, sind in der jüngsten Mitteilung enthalten.

„Hämophilie ist eine lebenslange Erkrankung, so dass ein frühzeitiger Beginn der Prophylaxe bei Kindern dazu beitragen kann, Blutungen vorzubeugen und andere mögliche Komplikationen wie Gelenkschäden und Schmerzen zu verringern. Ein signifikanter Schutz vor Blutungen bei gleichzeitig reduzierter Behandlungslast kann es den Familien ermöglichen, mehr Zeit für Aktivitäten und weniger Zeit für Infusionspläne aufzubringen”, erklärte Mindy Simpson, MD, Hämatologin und Assistenzprofessorin für Pädiatrie am Rush University Medical Center.