Novo Nordisk: Alhemo für europäische Zulassung empfohlen

Novo Nordisk gab heute bekannt, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) eine positive Stellungnahme abgegeben hat, in der er die Zulassung von Alhemo (Concizumab) als erste einmal täglich zu verabreichende subkutane prophylaktische Behandlung für Menschen ab 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren empfiehlt.

Hämophilie ist eine seltene Bluterkrankheit, bei der die Fähigkeit des Körpers zur Bildung von Blutgerinnseln, die zur Blutstillung erforderlich sind, beeinträchtigt ist. Hämophilie wird häufig behandelt, indem der fehlende Gerinnungsfaktor durch intravenöse Infusionen ersetzt wird, was auch als Ersatztherapie bezeichnet wird. Manchmal kann der Körper jedoch als Immunreaktion auf die Gerinnungsfaktoren in der Therapie Hemmstoffe produzieren, was bedeutet, dass die Ersatztherapie nicht funktioniert und die Behandlungsmöglichkeiten insgesamt einschränkt. Derzeit wird geschätzt, dass bis zu 30 % der Menschen mit schwerer Hämophilie A Hemmstoffe^entwickeln1 und 5-10 % der Menschen mit schwerer Hämophilie B.^2,3

Alhemo ist ein monoklonaler Antikörper gegen den Gewebefaktor-Pathway-Inhibitor (TFPI), der nach der Zulassung durch die Europäische Kommission die erste einmal täglich subkutan zu verabreichende prophylaktische Behandlung für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren darstellen wird.⁴ Alhemo ist darauf ausgelegt, ein Protein namens TFPI im Körper zu blockieren, das die Blutgerinnung verhindert. Durch die Blockierung von TFPI sorgt Alhemo für die Produktion von Thrombin, das zur Blutgerinnung und zur Verhinderung von Blutungen beiträgt, selbst wenn die anderen Gerinnungsfaktoren fehlen oder unzureichend sind. Das bedeutet, dass Alhemo die Bildung von Blutgerinnseln ermöglicht, selbst wenn Hemmstoffe vorhanden sind.⁵

„Die positive Stellungnahme des CHMP für Alhemo ist ein wichtiger Meilenstein für die Patienten“, sagte Stephanie Seremetis, Chief Medical Officer für Hämophilie bei Novo Nordisk. „Im Falle einer Zulassung wäre Alhemo eine wichtige Ergänzung unseres wachsenden Hämophilie-Portfolios, da es Menschen mit Hämophilie, die die Komplikation der Hemmstoffe entwickelt haben, eine alltägliche Prophylaxe zur Verhinderung von Blutungen bietet. Das Präparat könnte die körperliche und emotionale Belastung sowie die Gesamtbelastung durch die Behandlung für Menschen mit Hämophilie verringern, da es in einem vorgefüllten, mehrfach verwendbaren, tragbaren Pen geliefert wird, der bei Raumtemperatur bis zu vier Wochen gelagert werden kann. Dies könnte es den Patienten ermöglichen, ihren täglichen Aktivitäten mit größerer Zuversicht nachzugehen, was besonders für Menschen mit Hämophilie B mit Inhibitoren wichtig ist, die derzeit nur sehr begrenzte Behandlungsmöglichkeiten haben.“

Die positive Stellungnahme des CHMP basiert auf den Daten der Phase-3-Studie explorer7, in der das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Alhemo für Menschen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren untersucht wurde.⁶ Im Falle der Zulassung wird Alhemo in einem tragbaren, vorgemischten und vorgefüllten Pen geliefert, der eine schnelle und einfache subkutane Verabreichung ermöglicht, um die Behandlungslast regelmäßiger intravenöser Infusionen zu verringern.⁷ Novo Nordisk erwartet die endgültige Zulassung durch die Europäische Kommission in etwa zwei Monaten.

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