L’UE et le Royaume-Uni ont autorisé le médicament de Nova contre les complications de la maladie de Creutzfeldt-Jakob

Cette maladie héréditaire est due à des anomalies génétiques qui perturbent la synthèse de l’hémoglobine.

L’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) et la Commission européenne ont approuvé le Xromi de Nova Laboratories pour le traitement des bébés âgés de neuf mois seulement qui souffrent des conséquences vaso-occlusives de la drépanocytose (SCD).

Le directeur général adjoint de Nova Laboratories a déclaré : L’autorisation d’étendre l’indication aux nourrissons a le potentiel non seulement de soulager les symptômes immédiats mais aussi d’améliorer de manière significative les résultats à long terme et la qualité de vie des personnes nées avec cette maladie génétique.

« Les résultats de l’étude HUPK, ainsi qu’un ensemble de preuves solides provenant de multiples études menées au cours de la dernière décennie, démontrent l’efficacité de Xromi dans la réduction des complications associées à la DSC, non seulement chez les adultes et les enfants plus âgés, mais aussi chez les nourrissons. » a déclaré le professeur d’hématologie pédiatrique du Guy’s and St Thomas’ Hospital.

Xromi a été autorisé au Royaume-Uni et dans l’UE en 2019 pour atténuer les conséquences vaso-occlusives de la DSC chez les personnes âgées de plus de neuf mois et a ensuite été approuvé par le Scottish Medicines Consortium en 2020 pour traiter les enfants âgés de deux à neuf ans.