Novo Nordisk : L’approbation européenne d’Alhemo est recommandée

Novo Nordisk a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif, recommandant l’approbation d’Alhemo (concizumab) en tant que premier traitement prophylactique sous-cutané en une prise par jour pour les personnes âgées de 12 ans ou plus atteintes d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs.

L’hémophilie est un trouble rare de la coagulation qui altère la capacité de l’organisme à fabriquer des caillots sanguins, un processus nécessaire pour arrêter les saignements. L’hémophilie est souvent traitée en remplaçant le facteur de coagulation manquant par des perfusions intraveineuses, également connues sous le nom de thérapie de remplacement. Cependant, il arrive que l’organisme produise des inhibiteurs en réaction immunitaire aux facteurs de coagulation contenus dans le traitement, ce qui signifie que le traitement de substitution ne fonctionne pas et limite les options thérapeutiques dans l’ensemble. Actuellement, on estime que jusqu’à 30 % des personnes atteintes d’hémophilie A sévère développent des^inhibiteurs1, et que 5 à 10 % des personnes atteintes d’hémophilie B sévère développent des^{inhibiteurs2,3}.

Alhemo est un anticorps monoclonal inhibiteur de la voie du facteur tissulaire (TFPI) qui, s’il est approuvé par la Commission européenne, constituera le premier traitement prophylactique sous-cutané à prise unique quotidienne pour les personnes atteintes d’hémophilie A ou B avec inhibiteurs.⁴ Alhemo est conçu pour bloquer une protéine appelée TFPI dans l’organisme, qui empêche le sang de coaguler. En bloquant le TFPI, Alhemo assure la production de thrombine, qui contribue à la coagulation du sang et à la prévention des hémorragies, même lorsque les autres facteurs de coagulation sont absents ou déficients. Ce qui est important, c’est qu’Alhemo permet la formation de caillots sanguins, même en présence d’inhibiteurs.⁵

« L’avis positif du CHMP pour Alhemo est une étape importante pour les patients », a déclaré Stephanie Seremetis, médecin en chef pour l’hémophilie chez Novo Nordisk. « S’il est approuvé, Alhemo sera un ajout important à notre portefeuille croissant de produits hémophiliques, car il offre la possibilité d’une prophylaxie quotidienne pour prévenir les saignements chez les personnes vivant avec l’hémophilie qui ont développé la complication des inhibiteurs. Il pourrait alléger la charge physique, émotionnelle et globale du traitement pour les personnes vivant avec l’hémophilie, car il est délivré dans un stylo portable pré-rempli, à usage multiple, qui peut être conservé à température ambiante jusqu’à quatre semaines. Cela pourrait permettre aux patients d’avoir une plus grande confiance dans la poursuite des activités quotidiennes, ce qui est particulièrement important pour les personnes vivant avec l’hémophilie B avec inhibiteurs, qui ont actuellement des options de traitement très limitées ».

L’avis positif du CHMP est basé sur les données de l’étude de phase 3 explorer7, qui a été conçue pour évaluer l’efficacité et le profil de sécurité d’Alhemo pour les personnes vivant avec l’hémophilie A ou B avec inhibiteurs.⁶ Si Alhemo est approuvé, il sera fourni dans un stylo portable, pré-mélangé et pré-rempli, permettant une administration sous-cutanée rapide et facile dans le but d’alléger la charge de traitement des perfusions intraveineuses régulières^.7 Novo Nordisk s’attend à une approbation finale par la Commission européenne dans un délai d’environ deux mois.

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