Un nouveau label pour aider les personnes atteintes d’hémophilie A

La FDA a accepté une étiquette révisée pour le facteur antihémophilique recouplant, la protéine de fusion Fc-VWF-XTEN-ehtl, qui inclut désormais les résultats complets de l’étude de phase 3 XTEND-Kids. Cette étude montre que l’administration du médicament une fois par semaine protège les patients pédiatriques atteints d’hémophilie A contre les hémorragies.

Comme indiqué dans un communiqué de presse, le médicament a été initialement autorisé en février 2023 pour une utilisation dans la prise en charge chirurgicale, le traitement à la demande et la prophylaxie régulière chez les adultes et les enfants. Les résultats complets de la recherche, qui démontrent l’utilité clinique du médicament en tant qu’option thérapeutique pour chaque personne affectée, sont inclus dans le dernier communiqué.

« L’hémophilie est une maladie qui dure toute la vie, c’est pourquoi le fait d’instaurer un régime prophylactique précoce chez les enfants peut les aider à prévenir les saignements et à réduire d’autres complications potentielles, telles que les lésions articulaires et la douleur. Le fait d’offrir une protection significative contre les saignements tout en réduisant le fardeau du traitement peut permettre aux familles de consacrer plus de temps aux activités et moins de temps au calendrier des perfusions”, a déclaré Mindy Simpson, MD, hématologue et professeur adjoint de pédiatrie au Rush University Medical Center.