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Alder Therapeutics redéfinit le développement de la thérapie cellulaire

5th October 2023

Alder Therapeutics, une nouvelle société de développement de thérapies cellulaires en phase préclinique, est sur le point de remodeler le secteur de la thérapie cellulaire avec une approche nouvelle et à risque réduit du développement de thérapies cellulaires et deux candidats de thérapie cellulaire prometteurs pour des maladies présentant d'importants besoins non satisfaits. Le programme phare de la société, une thérapie cellulaire indépendante des mutations pour traiter les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP), s'appuie sur de solides données précliniques et devrait entrer dans les essais cliniques en 2026, en attendant une ronde de financement réussie, ouverte en septembre 2023. La société participera à plusieurs conférences en octobre et novembre pour discuter de sa nouvelle approche du développement de la thérapie cellulaire, ainsi que pour donner plus d'informations sur ses programmes actuels. Les thérapies par cellules souches pluripotentes (PSC) donnent de l’espoir aux patients atteints de maladies incurables. Mais les approches actuelles pour commercialiser ces thérapies sont difficiles. Le développement est souvent risqué et mal planifié, les processus de fabrication sont imprévisibles et coûteux, et les modèles de revenus peu fiables. En 2022, Alder Therapeutics a été créée pour surmonter ces problèmes et faire bénéficier les patients du monde entier des avantages des CSP, en utilisant une nouvelle approche du développement de thérapies cellulaires qui réduit les risques et intègre les considérations commerciales au cœur des programmes de développement. Grâce à cette approche, la société développe une thérapie cellulaire transformatrice pour la RP – une maladie héréditaire débilitante avec des options de traitement limitées – et une pour l'insuffisance cardiaque chronique. Alder Therapeutics a levé avec succès 3 millions d'euros de financement de démarrage auprès des sociétés d'investissement suédoises Flerie et Linc sur la base des programmes prometteurs de RP et cardiovasculaires, qui avaient déjà généré d'excellentes données précliniques, et des méthodes de fabrication robustes développées. La société vise désormais à lever 22 millions d'euros pour faire progresser son programme de médicaments orphelins RP jusqu'à la phase I/IIa d'ici 2026, et préparer son programme cardiaque aux études de toxicité BPL. « Les traitements actuels contre la RP sont limités à une thérapie génique à mutation unique, avec seulement une fraction des patients éligibles », a déclaré Kristian Tryggvason, PDG d'Alder Therapeutics. « Mais notre thérapie rétinienne est indépendante des mutations et potentiellement curative, ce qui signifie qu'elle pourrait convenir à la majorité des patients atteints de RP. De plus, il surpasse de nombreuses autres options de thérapie cellulaire, grâce à son processus de fabrication rationalisé et hautement évolutif. Nous avons déjà démontré l’efficacité en préclinique. Nous cherchons maintenant à le faire progresser grâce à des essais cliniques afin de dévoiler son véritable potentiel en clinique. » Ricardo Baptista, directeur de la technologie chez Alder Therapeutics, a ajouté : « Nous avons élaboré une toute nouvelle philosophie de développement de la thérapie cellulaire. Dès le début, nous créons des processus de fabrication robustes et évolutifs, veillons à sélectionner le matériau cellulaire de départ approprié et effectuons des évaluations de viabilité commerciale pour estimer le retour sur investissement. Et, grâce à une structure opérationnelle virtuelle et agile, nous pouvons exploiter la meilleure expertise pour nous aider à avancer. Avec cette approche, nous pensons que nous pouvons considérablement réduire les risques sur la voie du succès de la thérapie cellulaire. » Alder Therapeutics participera aux événements suivants pour partager plus d'informations sur leurs programmes de thérapie cellulaire très prometteurs : · 23e Congrès Euretina, Amsterdam, Pays-Bas (5â8 octobre) · Congrès nordique LSX, Copenhague, Danemark (10-11 octobre) · Congrès mondial des médicaments orphelins, Barcelone, Espagne (31 octobre-2 novembre) · NLS Days, Copenhague, Danemark (29-30 novembre) Pour en savoir plus sur l'aulne Therapeutics et suivez les progrès de leurs candidats en thérapie cellulaire, veuillez visiter : https://www.aldertx.com/ © Copyright 2010-2021 Zenopa LTD. Tous droits réservés.

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