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Alexion versagt NICE Genehmigung für Kanuma zu erhalten
Alexions infantile Erbkrankheit Therapie Kanuma wurde durch das Nationale Institut für Gesundheit und Pflege Excellence (NICE) abgelehnt, da der Gesundheits Körper glaubt, ist es nicht kosteneffektiv genug für einen breiten Einsatz.
Kanuma soll Patienten mit der vererbten genetischen Zustand lysosomale saure Lipase-Mangel (LAL-D) zu behandeln, von denen viele derzeit nicht über ihren ersten Geburtstag leben, berichtet Pharmatimes.
Klinische Studien mit Kanuma (sebelipase alfa) zeigte, dass es potenziell lebens Verlängerung Vorteile für Säuglinge diagnostiziert mit der seltenen Erkrankung, mit fünf von neun Probanden leben für drei Jahre oder länger nach der Einnahme des Medikaments hatte.
Patienten mit LAL-D nicht über das LAL Enzym in ihren Körpern. LAL benötigt Fette in der Leber zu brechen, was bedeutet, dass die mit der Krankheit sind einem größeren Risiko der Entwicklung von lebensbedrohlichen Leberkomplikationen als Ergebnis. Kanuma wurde diese Effekte zu verzögern, die Verbesserung der Lebensqualität für mehr als die Hälfte der Patienten in einer ersten Studie festgestellt.
zu einem Preis von £ 500.000 jedoch pro Patient für einen Kurs der Drogen, gilt als NICE es nicht ausreichend kosteneffizient zu präsentieren.
Christine Lavery, Group Chief Executive der Gesellschaft für Mucopolysaccharide Krankheiten, sagte diese Entscheidung "verheerend" war.
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Bild: urfinguss über iStock
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