Biogen rapporte une atrophie musculaire spinale positive pour Spinraza

Biogen a annoncé de nouvelles données d'essais cliniques qui démontrent les avantages de son médicament Spinraza peut offrir aux patients atteints d'atrophie musculaire spinale.

Les données présentées lors de la récente conférence Cure SMA 2017 à Orlando ont souligné l'efficacité cliniquement significative de Spinraza chez les personnes atteintes d'atrophie musculaire spinale (SMA), quel que soit leur degré de gravité.

Une analyse de l'étude ENDEAR de phase III a montré qu'une plus grande proportion de nourrissons atteints de SMA en ventilation permanente traités par Spinraza ont obtenu des avantages cliniques par rapport aux nourrissons non traités, alors que les résultats de cette étude et un autre essai de phase III, CHERISH, ont indiqué que le traitement Spinraza plus tôt pourrait Conduisent à des résultats améliorés.

En outre, les résultats d'une analyse provisoire de l'étude NURTURE de phase II ont montré que le médicament de Biogen a eu un impact sur la survie sans événement, les mesures de la fonction motrice et l'atteinte des jalons moteurs chez les nourrissons avant l'apparition des symptômes.

Le Dr Wildon Farwell, directeur médical senior pour le développement clinique de Biogen, a déclaré: «Nous sommes encouragés à voir des gains de fonctions motrices sans précédent chez les nourrissons en ventilation permanente et un profil de risque-bénéfice continu favorable dans une population élargie».

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