Descubrimiento logrado en la corrección de las mutaciones causantes de la enfermedad

El estado de la técnica de herramientas de edición de genes se han utilizado para corregir una mutación causante de la enfermedad en los embriones humanos de primera etapa por primera vez.

Un equipo liderado por el Instituto Salk ha utilizado el sistema CRISPR-Cas9 para tratar una mutación dominante en el gen MYBPC3 que es conocido por ser responsable de miocardiopatía hipertrófica, la causa más común de muerte súbita en atletas jóvenes sanos.

Las pruebas no sólo mostraron que un alto porcentaje de células embrionarias se repararon con éxito, sino también que la corrección genética no indujo ninguna detectable fuera de las mutaciones de destino y la inestabilidad del genoma, que se ven como principales preocupaciones para la edición de genes.

Aunque estos son resultados preliminares, con más investigación necesaria para asegurar que no se produzcan efectos no deseados, sin embargo, indica que la edición de genes podría utilizarse para eliminar las condiciones hereditarias, asegurando que los defectos no se transmiten a las generaciones futuras.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, profesor del laboratorio de expresión génica de Salk, dijo: "Gracias a los avances en las tecnologías de células madre y la edición de genes, finalmente estamos empezando a tratar las mutaciones que causan enfermedades que afectan potencialmente a millones de personas".

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