Home Industry News Dos pacientes adultos más para el ensayo Krystal Biotech DEB

Dos pacientes adultos más para el ensayo Krystal Biotech DEB

28th November 2018

La epidermólisis ampollosa distrófica es una afección vesicular incurable y rara, causada por mutaciones en el gen COL7A que codifica el colágeno tipo VII y puede ser mortal. Krystal Biotech ha diseñado KB103, un vector viral para entregar los genes COL7A1 humanos funcionales directamente a las células de la piel que se dividen y no se dividen en los pacientes. Los resultados de los datos provisionales de KB103 en dos pacientes cumplieron con todos los criterios de valoración principales de eficacia y seguridad en las heridas de KB103 administradas por vía tópica. El ensayo de Fase I / II está reclutando a dos pacientes adultos más además de los cuatro pacientes originales, con los resultados finales esperados en la primera mitad de 2019, con vistas a un estudio de fase III pivotal que comienza en la segunda mitad de 2019. Dos Los pacientes adultos de 28 y 35 años de edad y dos pacientes de cinco años o más participarán en la fase abierta del estudio, en forma abierta, luego de las conversaciones con la FDA sobre la inscripción de pacientes pediátricos. Una vez que se publique el conjunto completo de datos para la Fase I / II actual, Krystal Biotech también está contemplando ensayos en humanos sobre la epidermólisis ampollosa distrófica que afecta los ojos, utilizando gotas oculares KB103, y un estudio sobre pacientes con manos fusionadas.

We currently have 0 jobs available in Pharmacy industry, find your perfect one now.