Durchbruch bei der Korrektur von krankheitsverursachenden Mutationen

Hochmoderne Genbearbeitungswerkzeuge wurden verwendet, um eine krankheitsverursachende Mutation in frühen menschlichen Embryonen zum ersten Mal zu korrigieren.

Ein Team des Salk-Instituts hat das CRISPR-Cas9-System eingesetzt, um eine dominante Mutation im MYBPC3-Gen zu adressieren, von der bekannt ist, dass es für die hypertrophische Kardiomyopathie verantwortlich ist – die häufigste Ursache für den plötzlichen Tod bei ansonsten gesunden jungen Athleten.

Tests zeigten nicht nur, dass ein hoher Prozentsatz an embryonalen Zellen erfolgreich repariert wurde, sondern auch, dass die Genkorrektur keine nachweisbaren Off-Target-Mutationen und Genom-Instabilität induzierte, die als Hauptanliegen für die Genbearbeitung angesehen werden.

Obwohl dies vorläufige Ergebnisse ist, mit mehr Forschung benötigt, um sicherzustellen, dass keine unbeabsichtigten Effekte auftreten, zeigt es dennoch, dass die Gensbearbeitung möglich sein könnte, um vererbte Bedingungen zu beseitigen, indem sie sicherstellt, dass Mängel nicht an zukünftige Generationen weitergegeben werden.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, ein Professor bei Salks Genexpressionslabor, sagte: "Dank der Fortschritte bei der Stammzelltechnologie und der Genbearbeitung fangen wir endlich an, krankheitsverursachende Mutationen anzusprechen, die möglicherweise Millionen von Menschen beeinflussen."

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