Glaxosmithkline gilt für die EU-Zulassung von neuen seltene Krankheit Therapie

Glaxosmithkline, Fondazione Telethon und Ospedale San Raffaele haben die europäische Zulassungs einer Gentherapie für eine seltene Krankheit eingereicht.

Ein Marketing-Anwendung mit der Europäischen Arzneimittel-Agentur für GSK2696273, eine neue Behandlung für Adenosindeaminase schwerer kombinierter Immunschwäche (ADA-SCID) registriert.

Die Krankheit wird durch eine Unfähigkeit, Lymphozyten, die den Patienten mit einer schwerwiegenden Mangel Immunsystem Blätter produzieren charakterisiert. Es ist eine extrem seltene Erkrankung, mit schätzungsweise 14 Kinder in Europa mit sich jedes Jahr geboren.

GSK2696273 für ADA-SCID Patienten, bei denen keine geeignete Human-Leukozyten-Antigen abgestimmte verwandten Stammzellspender zur Verfügung gedacht. Das Zulassungsgesuch basiert auf den Ergebnissen einer erfolgreichen Studie mit 18 Kindern auf der Grundlage

Das erste Kind wurde vor mehr als 13 Jahren behandelt und alle Patienten sind heute noch am Leben.

Patrick Vallance, Präsident der pharmazeutischen Forschung und Entwicklung bei Glaxosmithkline, sagte: "Wir glauben, dies ist ein wichtiger Meilenstein und zeigt das Potenzial der Gentherapie als wichtige zusätzliche Modalität für die Bekämpfung der zugrunde liegenden Ursache von schweren Krankheiten."