GlaxoSmithKline recibe respaldo del CHMP para la aprobación de la UE Strimvelis

GlaxoSmithKline ha recibido una recomendación del Comité Europeo de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) para la aprobación de Strimvelis.

El comité de la Agencia Europea del Medicamento, en conjunto con el Comité de terapias avanzadas, ha emitido una opinión positiva recomendando la autorización de comercialización de esta nueva terapia para la inmunodeficiencia combinada severa debido a la deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID).

ADA-SCID es un trastorno genético muy raro que impide el desarrollo de un sistema inmunológico salud. Se estima que ocurre en aproximadamente 15 pacientes por año en Europa, y con frecuencia es mortal dentro del primer año de vida de un niño.

Strimvelis es una terapia génica de células madre creadas usando las propias células del paciente individual, que se diseñó para corregir la causa de la enfermedad. Si se aprueba, sería la primera terapia génica ex vivo correctiva para los niños lanzados en cualquier parte del mundo.

Patrick Vallance, presidente de investigación y desarrollo de GlaxoSmithKline, dijo: "Damos la bienvenida a esta opinión del CHMP, que es un paso importante para hacer Strimvelis a disposición de los niños que viven con esta condición increíblemente raro y mortal."

Se espera que esta tecnología plataforma de terapia génica se puede aplicar a otras enfermedades en el futuro.