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GlaxoSmithKline's Strimvelis erhält vorläufige NICE Empfehlung

26th October 2017

Die seltene Krankheitstherapie von GlaxoSmithKline Strimvelis wurde für die routinemäßige Anwendung von NHS in neuen Richtlinien vom Nationalen Institut für Gesundheit und Pflege Excellence (NICE) empfohlen.

Die Regulierungsbehörde hat eine vorläufige Zulassung für das Medikament zur Behandlung von Kindern mit schwerer kombinierter Immundefizienz aufgrund eines Adenosindesaminase-Mangels (ADA-SCID), einer ultra-seltenen angeborenen Immunschwächekrankheit, angeboten.

Dies ist das erste Mal, dass NICE seine neuen, höheren Kostenwirksamkeitsgrenzen für Behandlungen für sehr seltene Erkrankungen angewendet hat, wobei Strimvelis empfohlen wird, wenn kein geeigneter abgestimmter Stammzellspender verfügbar ist.

ADA-SCID sind extrem anfällig für Infektionen und leben in der Regel isoliert, um das Risiko zu minimieren. Es betrifft nur etwa drei Babys pro Jahr in England, aber wenn sie unbehandelt bleiben, sterben betroffene Säuglinge in der Regel vor dem Schulalter.

Stammzelltransplantationen sind der derzeitige Standard der Pflege, aber diese tragen Risiken und sind durch die Schwierigkeit, eine gute Übereinstimmung zu finden, kompliziert. Es ist zu hoffen, dass Strimvelis den Kindern helfen kann, zur Schule zu gehen und Kontakte zu knüpfen, ohne ständig Angst davor zu haben, eine Infektion zu fangen.

Professor Carole Longson, Direktor des Zentrums für Gesundheitstechnologiebewertung bei NICE, sagte: "Strimvelis stellt eine wichtige Entwicklung bei der Behandlung von ADA-SCID dar und bietet das Potenzial, die Immunaspekte der Erkrankung zu heilen und einige der Nachteile von Strom zu vermeiden Behandlungen. "

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