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Inhalable Gentherapie "könnte dazu beitragen, Patienten mit PAH '

31st July 2013

Eine neue Studie hat ergeben, dass die potenzielle Wirksamkeit einer inhalierbaren Gentherapie in Umkehrung der Schäden, die durch pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) verursacht.

Forscher an der Cardiovascular Research Center am Icahn School of Medicine an der Berg Sinai zeigte die Vorteile der Gentherapie durch einen Vernebler-like Inhalationsgerät verabreicht werden, um die Funktionen der entscheidende Enzym SERCA2a in erkrankten Lungen wiederherzustellen.

Wenn SERCA2a down-regulierten ist, bleibt mehr Calcium in den Zellen als es sein sollte und induziert Wege, die zu Überwucherung von neuen und vergrößerten Zellen führen, aber das getestete Therapie konnte vollständig umzukehren diese Effekte unter Ratte Probanden.

Studie Co-Forschungsleiter Roger Hajjar der Icahn School of Medicine an der Berg Sinai sagte, die Ergebnisse deuten darauf hin, "eine Gentherapie, die bereits angezeigt wird großer Vorteil in Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz der Lage sein, PAH-Patienten, die derzeit über keine guten Behandlungsmöglichkeiten helfen" .

In Großbritannien haben 4.000 bis 5.000 Menschen PAH, mit einem anderen 2.000 bis 3.000 Gedanke zu sein diagnostiziert.

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