Le traitement de la leucémie Astellas reçoit la désignation de médicament orphelin de l'UE

Astellas a reçu la désignation de médicament orphelin de la Commission européenne pour le gilteritinib, son nouveau traitement prometteur pour la leucémie myéloïde aiguë.

Le Comité des médicaments orphelins de l'Agence européenne des médicaments a recommandé cette désignation en raison des avantages potentiels que ce médicament peut offrir aux patients souffrant d'une maladie rare qui ne touche pas plus de cinq personnes sur 10 000.

Gilteritinib est un composé expérimental qui a démontré une activité inhibitrice contre deux types courants de mutations FLT3 observées chez environ un tiers des patients atteints de cette forme de cancer.

La leucémie myéloïde aiguë affecte le sang et la moelle osseuse, son incidence augmentant avec l'âge. En Europe occidentale, on estime qu'il y a environ 13 000 nouveaux cas de la maladie chaque année.

Le Dr Steven Benner, premier vice-président et chef de file mondial en matière de développement oncologique chez Astellas, a déclaré: «Nous sommes reconnaissants à l'Agence européenne des médicaments d'avoir reconnu les besoins uniques des patients atteints de maladies rares et d'avoir ouvert la voie au gilteritinib en soutenant ces patients. "

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