L'étude Pfizer montre les avantages à long terme des tafamidis pour TTR-FAP

Pfizer a annoncé la publication de nouvelles données cliniques qui démontrent les avantages significatifs à long terme offerts par la polyneuropathie amyloïde de transthyretine (TTR-FAP) thérapie thafamidis.

Une nouvelle analyse provisoire des données à long terme provenant de quatre études a été publiée par Amyloid: The Journal of Protein Folding Disorders, montrant que le traitement par le tafamidis est associé à des retards dans la progression de la maladie chez les patients atteints de TTR-FAP héréditaire.

L'analyse comprenait les patients avec la mutation TTR-FAP la plus fréquente, Val30Met, et a montré que le médicament de Pfizer était bien toléré, sans effets secondaires inattendus.

Les résultats ont porté sur une période d'essai de six ans, ce qui rend l'évaluation la plus longue de tout médicament pour cette maladie neurodégénérative mortelle, qui touche environ 10 000 personnes à travers le monde.

Le Dr Kevin Williams, médecin hygiéniste en chef pour les maladies rares de Pfizer Innovative Health, a déclaré que les résultats «s'appuient sur des études antérieures suggérant que les tafamidis offrent un avantage lorsqu'ils sont administrés au début de la maladie et sont associés à un retard dans la progression de la maladie à long terme».

Tafamidis est commercialisé sous le nom commercial Vyndaqel et a été approuvé dans 40 pays pour le traitement du TTR-FAP chez des patients adultes atteints de polyneuropathie symptomatique en phase précoce, bien qu'il ne soit pas encore disponible aux États-Unis.

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