Neue Droge zeigt Potenzial in verlangsamendem Fortschritt der Huntington-Krankheit

Ein potenzieller neuer Durchbruch in der Behandlung der Huntington-Krankheit wurde mit der Entdeckung eines Arzneimittels erreicht, das den Fortschritt der Erkrankung verlangsamen könnte.

Forscher vom University College London haben ein Medikament getestet, das in die Rückenmarksflüssigkeit injiziert werden kann, um das Gen zu unterdrücken, das für die Bildung des Proteins verantwortlich ist, das bei von der neurodegenerativen Erkrankung betroffenen Menschen Hirnzellen schädigt.

Für diese Studie wurden 46 Männer und Frauen mit Huntington-Krankheit im Frühstadium mit dem Medikament behandelt, wobei die Konzentration von schädlichem Protein in der Rückenmarksflüssigkeit signifikant und proportional zur Stärke der Dosis sank.

Dies ist das erste Mal, dass eine Therapie für diesen Zustand die Ursache von Huntington erfolgreich behandelt hat, was bedeutet, dass dies einen signifikanten Durchbruch darstellt.

Die leitende Forscherin Professor Sarah Tabrizi sagte BBC News: "Zum ersten Mal haben wir das Potenzial, wir hoffen auf eine Therapie, die eines Tages die Huntington-Krankheit verlangsamen oder verhindern kann."

Das neue Medikament wurde von Ionis Pharmaceuticals entwickelt, das die Rechte an Roche an Roche verkauft hat. Weitere klinische Studien werden nun stattfinden, um die Vorteile der Therapie zu bewerten.

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