Novartis annonce la reprise d'AveXis

Novartis a annoncé l'acquisition d'AveXis, une société spécialisée dans les thérapies géniques pour les maladies génétiques neurologiques rares et orphelines.

AveXis étudie actuellement un certain nombre de traitements potentiels pour l'amyotrophie spinale (SMA), une maladie neurodégénérative héréditaire grave. Le candidat AVXS-101, principal candidat à la thérapie génique chez AveXis, a montré un potentiel significatif en tant que traitement pour le SMA de type 1, la première cause génétique de décès chez les nourrissons.

AVXS-101 a déjà reçu une désignation de traitement révolutionnaire aux États-Unis, en Europe et au Japon, avec une date de lancement prévue aux États-Unis en 2019. S'il est approuvé, il s'agirait d'un traitement unique à première remplacer efficacement le gène défectueux responsable.

Vas Narasimhan, directeur général de Novartis, a déclaré: "Nous pensons AVXS-101 pourrait créer une vie de possibilités pour les enfants et les familles touchées par cette maladie dévastatrice."

AveXis offre également des capacités avancées de fabrication de thérapie génique AAV9 et des installations de recherche, y compris des thérapies expérimentales pour le syndrome de Rett et une forme génétique de la sclérose latérale amyotrophique.

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