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Novartis anuncia la adquisición de AveXis

9th April 2018

Novartis ha anunciado la adquisición de AveXis, una compañía especializada en terapias genéticas para enfermedades genéticas neurológicas raras y huérfanas.

AveXis actualmente está estudiando una serie de posibles tratamientos para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad neurodegenerativa hereditaria grave. El candidato principal de terapia génica Avexis, AVXS-101, ha mostrado un potencial significativo como tratamiento para SMA tipo 1, la principal causa genética de muerte en bebés.

AVXS-101 ya recibió la designación de terapia innovadora en los EE. UU., La UE y Japón, con una fecha de lanzamiento estadounidense prevista para 2019. Si se aprueba, sería la primera terapia de un solo uso en su clase que corrige la causa raíz de SMA por efectivamente reemplazando el gen defectuoso responsable.

Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, dijo: "Creemos que AVXS-101 podría crear una vida de posibilidades para los niños y las familias afectadas por esta condición devastadora".

AveXis también ofrece capacidades avanzadas de fabricación de terapia génica AAV9 e instalaciones de investigación, que incluyen terapias de investigación para el síndrome de Rett y una forma genética de esclerosis lateral amiotrófica.

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