Novartis gibt Übernahme von AveXis bekannt

Novartis hat die Übernahme von AveXis bekannt gegeben, einem auf Gentherapien für seltene und seltene neurologische Erbkrankheiten spezialisierten Unternehmen.

AveXis untersucht derzeit eine Reihe potenzieller Behandlungen für die spinale Muskelatrophie (SMA), eine schwere ererbte neurodegenerative Erkrankung. Der führende AveXis-Gentherapiekandidat AVXS-101 hat ein signifikantes Potenzial zur Behandlung von SMA Typ 1 gezeigt, der genetischen Todesursache Nummer 1 bei Säuglingen.

AVXS-101 wurde bereits in den USA, in der EU und in Japan als bahnbrechendes Therapeutikum ausgezeichnet, mit einem erwarteten Starttermin in den USA im Jahr 2019. Wenn es zugelassen wird, wäre es eine First-in-Class-Single-Use-Therapie, die die Ursache von SMA löst effektives Ersetzen des defekten Gens verantwortlich.

Vas Narasimhan, CEO von Novartis, sagte: "Wir glauben, dass AVXS-101 lebenslange Möglichkeiten für die von diesem verheerenden Zustand betroffenen Kinder und Familien schaffen könnte."

AveXis bietet außerdem fortschrittliche AAV9-Gentherapie-Fertigungskapazitäten und Forschungseinrichtungen, darunter auch in der Erprobung befindliche Therapien für das Rett-Syndrom und eine genetische Form der amyotrophen Lateralsklerose.

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