Pfizer et Sangamo vont développer des thérapies de sclérose latérale amyotrophique

Pfizer a annoncé une nouvelle collaboration de recherche sur les médicaments avec Sangamo qui permettra aux entreprises de développer des traitements innovants pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Les partenaires travailleront ensemble pour créer une thérapie génique potentielle en utilisant des facteurs de transcription de protéine à doigts de zinc pour traiter la SLA et la dégénérescence lobaire frontotemporale liée à des mutations du gène C9ORF72.

Les deux affections font partie d'un spectre de maladies neurodégénératives causées par des mutations de ce gène, conduisant à la détérioration des motoneurones, dans le cas de la SLA, ou des neurones dans les lobes frontal et temporal chez les patients FTLD. Il n'y a actuellement aucun traitement pour l'une ou l'autre maladie.

La technologie ZFP-TF de Sangamo sera utilisée pour supprimer l'expression du gène en question, avec la recherche pour étudier les ZFP-FT spécifiques aux allèles avec le potentiel de différencier les allèles C9ORF72 mutants des allèles de type sauvage.

Greg LaRosa, premier vice-président et directeur scientifique du secteur des maladies rares chez Pfizer, a déclaré: «Pfizer est fière des progrès que nous avons réalisés dans le domaine de la thérapie génique, qui offre d'énormes promesses aux patients et à leurs familles.

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