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Pfizer-Studie zeigt langfristige Vorteile von Tafamidis für TTR-FAP
Pfizer hat die Veröffentlichung neuer klinischer Daten bekannt gegeben, die die signifikanten langfristigen Vorteile der Transthyretin-Amyloid-Polyneuropathie (TTR-FAP) Therapie Tafamidis zeigen.
Eine neue Zwischenanalyse von Langzeitdaten aus vier Studien wurde von Amyloid veröffentlicht: Das Journal of Protein Folding Disorders zeigt, dass die Behandlung mit Tafamidis mit Verzögerungen bei der Progression von Krankheiten bei Patienten mit erblichem TTR-FAP assoziiert ist.
Die Analyse umfasste Patienten mit der gängigsten TTR-FAP-Mutation, Val30Met, und zeigte, dass Pfizers Medikament gut verträglich war, ohne unerwartete Nebenwirkungen.
Die Ergebnisse deckten eine sechsjährige Probezeit ab und machten damit die längste Bewertung aller Medikamente für diese tödliche neurodegenerative Erkrankung, die weltweit rund 10.000 Menschen betrifft.
Dr. Kevin Williams, Chefarzt für seltene Krankheiten bei Pfizer Innovative Health, sagte, dass die Erkenntnisse "auf früheren Studien aufbauen, die darauf hindeuten, dass Tafamidis bei der frühzeitigen Erkrankung einen Nutzen bietet und mit einer Verzögerung des Krankheitsverlaufs auf lange Sicht verbunden ist".
Tafamidis wird unter dem Handelsnamen Vyndaqel vermarktet und wurde in 40 Ländern für die Behandlung von TTR-FAP bei erwachsenen Patienten mit frühphasen-symptomatischer Polyneuropathie zugelassen, obwohl es in den USA noch nicht verfügbar ist.
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