Pfizer und Sangamo entwickeln amyotrophe Lateralsklerose-Therapien

Pfizer hat eine neue Zusammenarbeit in der Medikamentenforschung mit Sangamo angekündigt, bei der die Unternehmen innovative Therapien für die amyotrophe Lateralsklerose (ALS) entwickeln werden.

Die Partner werden zusammenarbeiten, um eine potentielle Gentherapie unter Verwendung von Zinkfinger-Protein-Transkriptionsfaktoren zur Behandlung von ALS und frontotemporaler Lobärdegeneration in Verbindung mit Mutationen des C9ORF72-Gens zu schaffen.

Beide Zustände sind Teil eines Spektrums neurodegenerativer Störungen, die durch Mutationen in diesem Gen verursacht werden, was bei ALS zu einer Verschlechterung von Motoneuronen oder bei FTLD-Patienten zu Neuronen im Frontal- und Temporallappen führt. Es gibt derzeit keine Heilung für beide Krankheiten.

Sangamos ZFP-TF-Technologie wird verwendet werden, um die Expression des fraglichen Gens zu unterdrücken, wobei die Forschung Allel-spezifische ZFP-TFs mit dem Potenzial untersucht, mutierte C9ORF72-Allele von Wildtyp-Allelen zu unterscheiden.

Greg LaRosa, Senior Vice President und Chief Scientific Officer für das Pfizer-Geschäft für seltene Krankheiten, sagte: "Pfizer ist stolz auf die Fortschritte, die wir auf dem Gebiet der Gentherapie gemacht haben, was den Patienten und ihren Familien enorme Versprechen bietet."

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