Shire kündigt Zusammenarbeit über mögliche neue Therapie an

Shire hat bekannt gegeben, dass es mit der US-Biotech-Firma NanoMedSyn an der Entwicklung einer möglichen Enzymersatztherapie (ERT) zusammenarbeitet, die zur Behandlung einer Lysosomalen Speicherkrankheit eingesetzt werden kann.

Die genaue Identität der Erkrankung, die das neue ERT behandeln könnte, wurde nicht aufgedeckt, kann aber zu gegebener Zeit aufgedeckt werden, wenn die von NanoMedSyn durchzuführenden Evaluierungsarbeiten die Wirksamkeit der Behandlung bestätigen.

Die proprietären synthetischen Derivate von NanoMedSyn, bekannt als AMFA, werden für die Durchführung der präklinischen Forschung verwendet.

Die Firmen gaben an, dass AMFA eine starke Affinität zur Bindung an den Mannose-6-phosphat (M6P) -Rezeptor aufweist, was ein Haupttransportweg für einen laposomalen Zustand ist.

Shires CEO und Leiter der Forschungs- und Entwicklungsabteilung, Andreas Busch, sagte: "Das neuartige Design von AMFA und die vielversprechende biologische Aktivität, die in präklinischen Modellen gezeigt wird, machen dieses Programm zu einer aufregenden Gelegenheit für Shire, sein Engagement bei der Bewertung möglicher Fortschritte bei lysosomalen Speicherkrankheiten weiter auszubauen . "

Lysosomale Speicherkrankheiten sind metabolischer Natur und werden durch Enzymdefizite verursacht, die zu einer übermäßigen Ansammlung von Toxinen in den Körperzellen führen.

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