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Strimvelis de GlaxoSmithKline reçoit une recommandation provisoire de NICE

26th October 2017

Le traitement de la maladie rare de GlaxoSmithKline Strimvelis a été recommandé pour une utilisation systématique dans le cadre du NHS dans un nouveau projet de guide de l'Institut national d'excellence en santé et soins (NICE).

Le régulateur a proposé une autorisation provisoire pour le médicament devant être utilisé dans le traitement des enfants présentant une immunodéficience combinée sévère due à un déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID), une condition d'immunodéficience héréditaire ultra-rare.

C'est la première fois que NICE applique ses nouvelles limites de rentabilité plus élevées pour les traitements pour des pathologies très rares, Strimvelis étant recommandé en l'absence de donneur de cellules souches appariées.

Les ADA-SCID sont extrêmement vulnérables à l'infection et vivent habituellement dans l'isolement pour minimiser le risque. Elle ne touche qu'environ trois bébés par an en Angleterre, mais si elle n'est pas traitée, les nourrissons atteints meurent généralement avant d'avoir atteint l'âge scolaire.

Les greffes de cellules souches sont la norme de soins actuelle, mais elles comportent des risques, tout en étant compliquées par la difficulté de trouver une bonne correspondance. On espère que Strimvelis pourrait aider les enfants à aller à l'école et à socialiser sans crainte constante d'attraper une infection.

Le professeur Carole Longson, directeur du centre d'évaluation des technologies de la santé à NICE, a déclaré: "Strimvelis représente un développement important dans le traitement de l'ADA-SCID, offrant le potentiel de guérir les aspects immunitaires de la maladie et d'éviter certains des inconvénients actuels. traitements. "

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