Strimvelis de GlaxoSmithKline recommandé pour ACA-SCID dans le projet de guide NICE

Strimvelis de GlaxoSmithKline a été recommandé comme traitement pour un déficit immunitaire héréditaire ultra rare dans les conseils provisoires de l'Institut national pour l'excellence de la santé et des soins (NICE).

Le régulateur britannique a publié un projet de guide définitif recommandant Strimvelis pour la disponibilité sur le NHS en tant que traitement de l'adénosine désaminase sévère combiné immunodéficience (ADA-SCID), une condition qui conduit souvent les enfants à vivre isolés.

Connu familièrement sous le nom de «syndrome du bébé-bulle», la maladie touche environ trois bébés chaque année en Angleterre et entraîne un système immunitaire gravement compromis, ce qui signifie que les enfants doivent être gardés dans un environnement contrôlé en tout temps.

Strimvelis est le premier traitement d'une maladie très rare à être recommandé en vertu des nouvelles limites d'efficacité plus élevées de NICE, le régulateur soutenant l'utilisation du traitement quand aucun donneur de cellules souches compatible approprié n'est disponible.

Le traitement est généralement administré une seule fois et produit des effets durables. Il doit être donné dans un hôpital spécifique de Milan, ce qui signifie que les patients se rendront en Italie pour recevoir le traitement.

Le professeur Carole Longson, directeur du centre d'évaluation des technologies de la santé à NICE, a déclaré: "Strimvelis représente un développement important dans le traitement de l'ADA-SCID, offrant le potentiel de guérir les aspects immunitaires de la maladie et d'éviter certains des inconvénients actuels. traitements. "

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