traitements spécialisés pour les maladies rares à être mis à disposition en Angleterre

NHS en Angleterre a confirmé que trois nouveaux traitements spécialisés doivent être mis à la disposition des patients souffrant de certaines maladies rares.

Pour la première fois, les patients subissant une transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques qui souffrent d'une rechute après une première greffe seront autorisés à avoir un deuxième. Cela devrait bénéficier environ 15 patients par an.

Pendant ce temps, la thérapie eculizumab pour la maladie rénale C3 glomérulopathie – qui comprend C3 glomérulonéphrite et de la maladie de dépôt dense – sera offert aux personnes souffrant d'environ cinq par an qui souffrent d'une rechute après une greffe de rein.

Enfin, environ 90 à 125 patients par an sera en mesure de recevoir un traitement par riociguat, sous réserve de confirmation d'un prix réduit offert par le fabricant, pour l'hypertension artérielle pulmonaire dans les cas où d'autres options de traitement ont échoué.

John Stewart, directeur par intérim de NHS en Angleterre pour la mise en service spécialisé, a déclaré: "Ceci est vraiment de bonnes nouvelles pour le nombre relativement faible de patients pour lesquels ces nouveaux traitements pourraient se révéler bénéfique."

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