Un nouveau médicament peut ralentir la progression de la maladie de Huntington

Une nouvelle percée potentielle dans le traitement de la maladie de Huntington a été réalisée avec la découverte d'un médicament qui pourrait ralentir la progression de la maladie.

Des chercheurs de l'University College de Londres ont testé un médicament pouvant être injecté dans le liquide céphalo-rachidien afin de réduire au silence le gène responsable de la production de la protéine responsable des lésions cérébrales chez les personnes atteintes de la maladie neurodégénérative.

Pour cette étude, 46 hommes et femmes atteints de la maladie de Huntington au stade précoce ont été traités avec le médicament, la concentration de protéines nocives dans le liquide de la moelle épinière diminuant significativement et proportionnellement à la force de la dose.

C'est la première fois qu'une thérapie pour cette maladie a réussi à s'attaquer à la cause profonde de Huntington, ce qui signifie que cela représente une percée significative.

La chercheuse principale, Sarah Tabrizi, a déclaré à BBC News: «Pour la première fois, nous avons le potentiel, nous l'espérons, d'une thérapie qui pourrait un jour ralentir ou prévenir la maladie de Huntington.

Le nouveau médicament a été développé par Ionis Pharmaceuticals, qui a vendu les droits du composé à Roche. D'autres études cliniques vont maintenant avoir lieu pour évaluer les avantages de la thérapie.

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