Les données du monde réel de Vertex montrant le bénéfice de Kalydeco pour la fibrose kystique

Les patients traités par Kalydeco (ivacaftor), un modulateur de la fibrose kystique transmembranaire (CFTR), ont été comparés à un groupe de patients appariés selon l'âge, le sexe et la gravité de la maladie, selon un génotype n'ayant jamais reçu de modulateur CFTR. deux registres indépendants des FC. Moins d'hospitalisations, d'exacerbations pulmonaires, de transplantations et de décès ont été observés chez les patients traités par Kalydeco. Les données du Royaume-Uni ont montré 0,4% de décès chez les patients traités par rapport à 0,9% chez les patients non traités, et un rapport de 0,2% à 0,9% respectivement pour la transplantation. L'hospitalisation pour exacerbations pulmonaires était de 24,5% comparativement à 43,3%, et les exacerbations pulmonaires étaient de 31,6% comparativement à 54,5% chez les patients non traités. Le professeur Diana Bilton, auteur de l'étude et professeur adjoint au NHLI Imperial College de Londres et consultant indépendant au Royal Brompton Hospital de Londres, a déclaré: «Bien que ce soient des études observationnelles, qui ont des limites quant à leur interprétation, nous avons vu une série de avantages pour les patients au fil du temps avec le traitement ivacaftor, par rapport au comparateur. Ces études soutiennent l'idée que la thérapie modulatrice CFTR est capable de modifier le cours de la maladie chez les patients atteints de fibrose kystique.