Ezutromid ne parvient pas à atteindre les cibles dans un essai de mi-étape

À l'échelle mondiale, environ 50 000 personnes souffrent de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire rare causée par un manque de dystrophine. Summit Therapeutics avait espéré que leur médicament ezutromid serait un traitement efficace de la DMD en stimulant la production d'utrophine pour remplacer la dystrophine, une protéine manquante. Dans les essais initiaux, des réductions statistiquement significatives des mesures de myosine développementale et de résonance magnétique T2 ont été enregistrées après 24 semaines de traitement, mais l'étude DMD de phase II n'a pas atteint son critère principal de variation des paramètres de résonance magnétique liés aux muscles des jambes, ou secondaires. les points finaux des mesures de biopsie évaluant l'utrophine et les lésions musculaires après 48 semaines. En conséquence, les actions ont chuté de 80% et Summit va arrêter le développement de l'ezutromid et chercher des réductions de coûts. Glyn Edwards, directeur général de Summit, a déclaré: "Ces données sont une grande déception pour nous et pour tous ceux qui vivent avec la DMD." Bien que nous croyions que la modulation de l'utrophine pourrait encore avoir sa place dans le traitement de la DMD, il est clair que l'ezutromid un avantage pour les patients Nous pensons donc que nos ressources sont mieux concentrées sur le développement de notre pipeline prometteur de nouveaux antibiotiques à mécanisme.