Veyvondi de Shire approuvé par la CE pour la maladie de von Willebrand

La maladie de von Willebrand (VWD) est un trouble hémotastique héréditaire qui affecte environ 100 000 personnes en Europe et 1% des personnes dans le monde. Les patients atteints de la maladie de von Willebrand souffrent généralement d'ecchymoses et souffrent de saignements des gencives et des saignements de nez. Des symptômes moins typiques sont des saignements des intestins et de l'estomac. Veyvondi est un médicament injectable déjà approuvé aux États-Unis sous le nom de Vonvendi pour contrôler les saignements chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand. Aujourd'hui, la Commission européenne a examiné les données de trois essais cliniques évaluant la tolérabilité, l'innocuité et l'efficacité, ainsi que la pharmacocinétique, et a approuvé le médicament dans l'UE afin de prévenir les saignements chirurgicaux chez les patients adultes atteints de la MvW. Veyvondi devient le seul traitement par facteur de von Willebrand (FVWR) recombinant approuvé par l'UE pour traiter la carence primaire en VWF, l'une des nombreuses protéines du sang nécessaires à la coagulation sanguine. Andreas Busch, directeur de la recherche et du développement de Shire et directeur scientifique, a déclaré: «L'approbation en Europe de VEYVONDI marque une étape clé dans nos efforts pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des personnes atteintes de la maladie de von Willebrand. Nous sommes enthousiastes à l’idée de faire en sorte que Veyvondi soit largement disponible dans toute l’Europe pour répondre aux besoins individuels des personnes touchées par la maladie et nécessitant un remplacement de facteur. "