Le crizanlizumab de Novartis obtient le statut de percée de la FDA

La FDA a attribué la désignation révolutionnaire à crizanlizumab (SEG101), un médicament anticorps monoclonal humanisé anti-P-sélectine mensuel destiné à traiter la drépanocytose développé par Novartis pour prévenir les crises vaso-occlusives douloureuses causées par des globules rouges défectueux agglutiner et bloquer les vaisseaux sanguins, entraînant des dommages aux organes. Une étude de phase 2 a montré qu'une dose mensuelle de crizanlizumab réduisait de manière significative le risque qu'un patient ait un COV dans une période de 12 mois par rapport au placebo. Parmi les patients ayant reçu le crizanlizumab, qui avaient été exposés à dix COV au cours de l’année précédente, près de 36% d’entre eux étaient exempts de COV par rapport à 17% des patients sous placebo. Le taux annuel médian de COV entraînant des visites de soins de santé a été réduit de 45% chez les patients traités par crizanlizumab par rapport au placebo, que les patients aient également été traités ou non avec le traitement actuel contre la drépanocytose, l'hydroxyurée.