La FDA accorde la désignation de médicament orphelin au médicament pour le syndrome hypéréosinophilique de AZ

La FDA a attribué la désignation de médicament orphelin à AstraZeneca Fasenra, un anticorps monoclonal qui se lie directement au récepteur de l’IL-5, sur les éosinophiles, et attire les cellules tueuses naturelles pour induire un épuisement rapide et quasi complet des éosinophiles via l’apoptose. Le médicament a été développé pour le traitement du syndrome hyperéosinophilique, un groupe de maladies rares dans lesquelles un nombre élevé d'éosinophiles se trouvent dans le sang et les tissus, ce qui peut causer des lésions progressives des organes et peut être fatal si non traité. Un essai clinique de phase II de Fasenra a été entrepris par AZ en partenariat avec les National Institutes of Health des États-Unis. Il a été démontré que le médicament épuise les éosinophiles dans le sang à la semaine 12 par rapport au placebo, avec des signes de clairance des éosinophiles dans les tissus affectés à la semaine 24. EVP Mene Pangalos, R & D BioPharmaceuticals, a déclaré: «Chez les patients atteints du syndrome hypéréosinophilique, des taux élevés d’éosinophiles contribuent à une gamme de symptômes débilitants et peuvent même entraîner des lésions organiques menaçant le pronostic vital. D'après les résultats de l'essai de phase II, nous pensons que Fasenra est en mesure de répondre aux besoins médicaux critiques non satisfaits des patients atteints du syndrome hyperéosinophilique.