NICE accusé de méthodes d'évaluation inflexibles et inappropriées

MAP BioPharma a publié un rapport suggérant que, s’agissant de l’évaluation des médicaments contre les maladies rares, les méthodes d’évaluation de NICE sont tellement «flexibles» et «appropriées» qu’elles conduisent à retarder ou à prévenir complètement l’accès à de nouveaux médicaments. Le rapport propose de créer un meilleur système avec des résultats plus rapides. NICE utilise un processus standard d'évaluation de technologie unique pour évaluer les maladies rares, plutôt que son évaluation de technologie hautement spécialisée, qui a abouti à la conclusion de plusieurs accords novateurs sur les prix et le remboursement afin d'apporter des médicaments orphelins et ultra-orphelins aux patients du NHS. Selon le rapport, de 2013 à 2017, 13% seulement des 24 examens STA achevés de médicaments pour maladies rares ont été recommandés pour l'ensemble de la population éligible, contre 66% pour les autres médicaments et 50% pour les médicaments rares. les médicaments contre les maladies ont reçu une recommandation restreinte contre seulement 21% des médicaments contre les maladies non rares. Biogenâs Spinraza (nusinersen) pour l’atrophie musculaire spinale, en est un excellent exemple. L'Europe l'a approuvé en juin 2017, mais il n'est toujours pas disponible sur le NHS en Angleterre. NICE a déclaré que le prix était trop élevé: 450 000 £ pour la première année de traitement et 225 000 £ pour chacune des années suivantes, bien qu'il existe des preuves solides de son efficacité chez certains patients. Christian Hill, PDG de MAP BioPharma, a déclaré: La recherche de "MAP" montre que les processus actuels ne sont pas adaptés aux objectifs et nous invitons NICE, le NHS England et le gouvernement à travailler avec nous et avec la communauté des maladies rares pour examiner comment ils peuvent améliorer l'accès des patients à médicaments contre les maladies rares, et étudiez attentivement les arguments en faveur du changement et des recommandations énoncées dans le rapport. »Jayne Spink, PDG de Genetic Alliance UK, a déclaré:« Ce rapport permet de mettre en évidence les défaillances systémiques de nos systèmes de prise de décision traitements de maladies rares. Ce système continuera à faire échouer les personnes vivant avec des maladies rares jusqu'à ce que les défis fondamentaux de l'évaluation des traitements des maladies rares soient mieux pris en compte. Chez Genetic Alliance UK, nos 220 organisations membres et notre communauté, nous attendons avec impatience de faire en sorte que la voix des patients joue un rôle crucial dans la réalisation de changements positifs ", a déclaré un porte-parole de NICE:" Nous partageons son ambition (le rapport) de garantir des traitements innovants dans le pays ". Nous examinerons attentivement les recommandations du rapport et, à cette fin, nous rencontrerons ses auteurs pour explorer plus avant les conclusions du rapport en prévision de notre prochain examen. de nos méthodes d’évaluation de nouveaux traitements ".