AZ et le médicament au sélumétinib de Merck accordés par la FDA

La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé le médicament au selumétinib de Merck et AstraZeneca, un traitement pour les patients pédiatriques âgés de plus de deux ans souffrant de neurofibromatose de type 1 (NF1). La thérapie est la première à être approuvée pour les enfants atteints de la maladie qui ont des tumeurs dans les gaines protectrices qui recouvrent leurs nerfs. Les approbations basées sur les résultats positifs du programme d'évaluation de la thérapie anticancéreuse de la Phase 2 SPRINT Stratum One du Programme national d'évaluation du cancer du National Cancer Institute. L'essai a testé le médicament en monothérapie orale deux fois par jour chez des patients pédiatriques, âgés de trois ans et plus, atteints de neurofibromes plexiformes NF1 inopérables. L'approbation de la FDA fournit un bon d'examen prioritaire à Merck et AstraZeneca, qui récompense les entreprises qui produisent des médicaments contre les maladies rares. Il peut être utilisé pour réduire le temps d'examen d'un médicament potentiel à 6 mois. Dave Fredrickson, vice-président exécutif de l'unité commerciale d'oncologie, a déclaré: «Pour la première fois, les patients et les familles touchés par cette maladie génétique incurable ont un médicament approuvé pour traiter les neurofibromes plexiformes qui en résultent. Je tiens à remercier nos partenaires de recherche, le NCI, le programme d'accélération thérapeutique de la neurofibromatose, la Fondation pour les tumeurs des enfants, la communauté de patients NF1 et, surtout, les enfants, les parents et les médecins qui ont participé au programme d'essais cliniques SPRINT. Global Clinical Development, vice-président principal et directeur médical des laboratoires de recherche MSD, Roy Baynes, a déclaré: «Il n'y avait auparavant aucun médicament approuvé pour cette maladie. Cette approbation a le potentiel de changer la façon dont les neurofibromes plexiformes NF1 symptomatiques et inopérables sont traités et offre un nouvel espoir à ces patients. »