NICE approuve le traitement Kuvan pour les femmes enceintes

NICE (L'Institut national pour la santé et l'excellence des soins) a distribué un projet consultatif final acclamant le Kuvan (saproptérine) de BioMarin comme un choix pour le traitement de la phénylcétonurie (PCU) chez les femmes enceintes jusqu'au moment où elles accouchent et pour le traitement de la maladie dans individus avant l'âge de 22 ans. La PCU est un trouble métabolique durable et persistant déclenché par le manque d'une enzyme particulière qui décompose la phénylalanine, qui est actuellement traitée par un régime pauvre en protéines qui se poursuit tout au long de leur vie. Une conférence publique a discuté du projet de conseil précédent de NICE, déclarant que Kuvan ne devrait être utilisé que pour traiter les enfants, donc n'étant pas disponible une fois que le patient atteint l'âge de 18 ans. Le groupe a décidé que la PCU est un gros problème si elle n'est pas contrôlée avec précision pendant la gestation. En effet, il peut provoquer de graves malformations héréditaires chez les bébés à naître. NICE a maintenant autorisé les femmes à prendre Kuvan plus tôt dans leur période prénatale, car cela a peut-être amélioré le nombre de leurs enfants à naître. Le conseil d'administration a reconnu que Kuvan pourrait aider à éviter des lésions cérébrales durables et permanentes chez les enfants, car l'enfance est la période la plus cruciale pour la croissance du cerveau. Kuvan est actuellement suggéré aux personnes de 18 à 22 ans pour couvrir le développement du cerveau et passer à la maturité. Parce que le médicament est un dosage basé sur le poids et a des réserves quant à son efficacité, les évaluations des coûts sont plus que ce que NICE considère comme une utilisation appropriée des fonds du NHS pour les personnes de plus de 22 ans.