Inceptua Early Access et Sentynl Therapeutics Inc. annoncent le lancement du programme Early Access

Inceptua Early Access (une unité commerciale du groupe Inceptua) et Sentynl Therapeutics Inc. ("Sentynl"), une société biopharmaceutique basée aux États-Unis qui se concentre sur l'apport de thérapies innovantes aux patients atteints de maladies rares, ont annoncé aujourd'hui avoir conclu un partenariat pour rendre Sentynlâs Nulibry® disponible via un programme d'accès précoce pour les patients éligibles atteints d'un déficit en cofacteur de molybdène (MoCD) de type A. Le MoCD de type A est une erreur innée autosomique récessive à progression rapide du métabolisme entraînant des niveaux de sulfites toxiques provoquant des séquelles neurologiques, notamment des convulsions, des difficultés d'alimentation , de graves retards de développement et la mort dans les 4 premières années de vie en l'absence de traitement. Nulibry est la première option de traitement approuvée pour le MoCD de type A. Nulibry a été approuvé par la FDA en 2021 et, en septembre 2022, la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché pour Nulibry dans des circonstances exceptionnelles. Les programmes d'accès précoce (également connus sous le nom d'accès élargi, d'accès précoce, d'usage compassionnel, d'approvisionnement nommé du patient) sont une voie conforme par laquelle les médicaments qui sont encore en cours de développement ou non approuvés dans leur pays d'utilisation prévue peuvent être mis à la disposition des patients qui soit n'ont pas d'autre option de traitement, soit ont épuisé toutes les autres options de traitement disponibles dans leur pays de résidence. "Inceptua Early Access est ravi de soutenir Sentynl avec le programme Nulibry Early Access pour permettre aux patients appropriés atteints de MoCD de type A d'accéder à la première option thérapeutique approuvée pour cette maladie. MoCD de type A est une maladie dévastatrice avec un besoin non satisfait important et tout que nous pouvons faire pour soutenir l'accès précoce à cette nouvelle option de traitement donnera de l'espoir aux familles des enfants touchés par cette maladie." a déclaré Stuart Bell, vice-président, Early Access, Inceptua Group. Grant Castor, vice-président principal, Stratégie commerciale et opérations chez Sentynl, a déclaré : « Nous sommes ravis de nous associer à Inceptua Early Access pour fournir un processus centralisé formel de traitement des demandes lorsqu'il existe des cas suspects et confirmés de MoCD de type A dans le monde. un diagnostic présomptif de MoCD de type A et une initiation rapide du traitement sont essentiels pour tous les enfants atteints de cette maladie ultra-rare dans le monde. »