GlaxoSmithKline demande l'approbation de l'UE d'un nouveau traitement des maladies rares

GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon et Ospedale San Raffaele ont déposé pour approbation réglementaire européenne d'une thérapie génique pour une maladie rare.

Une demande de commercialisation a été enregistré auprès de l'Agence européenne des médicaments pour GSK2696273, un nouveau traitement pour le syndrome d'immunodéficience sévère combinée adénosine désaminase (ADA-SCID).

La maladie est caractérisée par une incapacité à produire des lymphocytes qui laisse les patients avec un système immunitaire gravement déficients. Il est une condition extrêmement rare, avec une estimation de 14 enfants nés en Europe avec elle chaque année.

GSK2696273 est destiné aux patients ADA-SCID pour lesquels aucun donneur de cellules souches adaptées antigène leucocytaire humain appariés connexes sont disponibles. La demande de commercialisation est basé sur les résultats d'un essai réussi impliquant 18 enfants

Le premier enfant a été traitée il ya plus de 13 ans et tous les patients sont encore en vie aujourd'hui.

Patrick Vallance, président de la recherche et du développement pharmaceutiques de GlaxoSmithKline, a déclaré: "Nous pensons que cela marque une étape importante, montrant le potentiel de la thérapie génique comme une modalité complémentaire important pour lutter contre la cause sous-jacente de maladies graves."