Biogen et Ionis rapportent les données d'essais positifs pour la colonne vertébrale médicament atrophie mu

Biogen et Ionis Pharmaceuticals ont rapporté des données cliniques positives soutenant la sécurité et l'efficacité de leur nouvelle atrophie musculaire spinale médicament nusinersen.

Le traitement expérimental a atteint son critère d'évaluation principal dans le procès de endear de phase III, qui ont évalué nusinersen dans l'atrophie musculaire spinale infantile de la maladie et ont montré que les nourrissons recevant le médicament ont connu une amélioration statistiquement significative dans la réalisation des étapes du moteur.

Sur la base des résultats de cette analyse intermédiaire, l'étude de endear sera arrêtée et les participants seront en mesure de faire la transition dans l'étude ouverte SHINE, dans laquelle tous les patients reçoivent nusinersen.

En réponse à ce résultat positif, Biogen a exercé son option pour développer et commercialiser nusinersen au niveau mondial et a payé Ionis une redevance de 75 millions $ (57.05 millions de livres).

Biogen sera désormais responsable de tous les développement futurs, les activités et les coûts réglementaires et de commercialisation pour ce médicament après Ionis complète la phase actuelle III des études.

Dr Alfred Sandrock, vice-président exécutif et directeur médical de Biogen, a déclaré: "Nous restons engagés à comprendre le potentiel de nusinersen dans la population plus large de l'atrophie musculaire spinale et continuera à se concentrer sur l'achèvement rapide de nos études en cours."