Gaucher drogas enfermedad de Genzyme gana la aprobación de la UE

Genzyme ha anunciado la aprobación de Cerdelga, un tratamiento de primera línea oral para adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1, por los reguladores de la UE.

La droga, el nombre genérico eliglustat, fue aprobado para su venta en los EE.UU. en agosto tras el programa de investigación clínica grande de la historia en la eficacia de una pauta de tratamiento para la enfermedad genética rara, informes PharmaTimes.

Consta de 400 pacientes, el estudio encontró que Cerdelga contribuyó a una amplia gama de resultados positivos, incluida la mejora del tamaño del bazo, los niveles de plaquetas, los niveles de hemoglobina y el volumen del hígado.

También demostró la no inferioridad de la terapia de reemplazo enzimático Cerezyme, nombre genérico imiglucerasa.

Los efectos secundarios se muestran a ser leves, con diarrea expuso en torno a seis por ciento de los pacientes. Un pequeño número de individuos metaboliza el fármaco a una tasa superior a la media o indeterminado, lo que llevó a los reguladores a decidir que esas personas no son elegibles para recibir tratamiento.

Cerdelga se pondrá en marcha en los países de la UE a partir de 2015, dijo Genzyme en un comunicado.