Inceptua Early Access y Sentynl Therapeutics Inc. anuncian el lanzamiento del programa Early Access

Inceptua Early Access (una unidad comercial del Grupo Inceptua) y Sentynl Therapeutics Inc. (âSentynlâ), una compañía biofarmacéutica con sede en los EE. Sentynlâs Nulibry® está disponible a través de un programa de acceso temprano para pacientes elegibles con deficiencia del cofactor de molibdeno (MoCD) tipo A. MoCD tipo A es un error congénito autosómico recesivo rápidamente progresivo del metabolismo que resulta en niveles tóxicos de sulfito que causan secuelas neurológicas que incluyen convulsiones, dificultad para alimentarse, retrasos en el desarrollo y muerte dentro de los primeros 4 años de vida si no se trata. Nulibry es la primera opción de tratamiento aprobada para MoCD tipo A. Nulibry fue aprobado por la FDA en 2021 y, en septiembre de 2022, la Comisión Europea otorgó la autorización de comercialización de Nulibry en circunstancias excepcionales. Los programas de acceso anticipado (también conocidos como acceso ampliado, acceso anticipado, uso compasivo, suministro de pacientes designados) son una ruta compatible a través de la cual los medicamentos que aún están en desarrollo o no están aprobados en su país de uso previsto, pueden estar disponibles para pacientes que no tienen ninguna opción de tratamiento alternativa o han agotado todas las demás opciones de tratamiento disponibles en su país de residencia. âInceptua Early Access se complace en apoyar a Sentynl con el programa Nulibry Early Access para permitir que los pacientes apropiados con MoCD tipo A tengan la oportunidad de acceder a la primera opción terapéutica aprobada para esta enfermedad. La MoCD tipo A es una enfermedad devastadora con una importante necesidad insatisfecha y todo lo que podamos hacer para apoyar el acceso temprano a esta nueva opción de tratamiento dará esperanza a las familias de los niños afectados por esta afección”, dijo Stuart Bell, vicepresidente de Early Access, Grupo Inceptua. Grant Castor, vicepresidente sénior de estrategia comercial y operaciones de Sentynl, dijo: “Nos complace asociarnos con Inceptua Early Access para proporcionar un proceso centralizado formal para manejar solicitudes donde hay casos sospechosos y confirmados de MoCD Tipo A a nivel mundial. Un diagnóstico presuntivo de MoCD tipo A y el inicio rápido del tratamiento son fundamentales para todos los niños con esta enfermedad ultra rara en todo el mundo.