Zwei weitere erwachsene Patienten für Krystal Biotech DEB-Studie

Dystrophische Epidermolysis bullosa ist eine seltene, unheilbare Blasenbildung, die durch Mutationen im COL7A-Gen verursacht wird, die für Typ VII-Kollagen kodieren, und kann tödlich sein. Krystal Biotech hat mit KB103 einen viralen Vektor entwickelt, der funktionelle humane COL7A1-Gene direkt an die teilenden und sich nicht teilenden Hautzellen der Patienten liefert. Die vorläufigen KB103-Daten von zwei Patienten erfüllten alle primären Endpunkte für Wirksamkeit und Sicherheit in topisch verabreichten KB103-Wunden. Die Phase-I / II-Studie rekrutiert zusätzlich zu den ursprünglichen vier Patienten zwei weitere erwachsene Patienten. Die endgültigen Ergebnisse werden für die erste Hälfte des Jahres 2019 erwartet. Im Hinblick auf eine zulassungsrelevante Phase-III-Studie beginnt die zweite Hälfte des Jahres 2019. Zwei Erwachsene Patienten im Alter von 28 und 35 Jahren sowie zwei Patienten ab fünf Jahren nehmen an dem offenen Phase-II-Teil der Studie teil, nachdem Gespräche mit der FDA über die Aufnahme pädiatrischer Patienten geführt wurden. Sobald der vollständige Datensatz für die aktuelle Phase I / II veröffentlicht ist, beabsichtigt Krystal Biotech, Studien am Menschen mit dystrophischer Epidermolysis bullosa, die die Augen betreffen, mit KB103-Augentropfen sowie eine Studie mit Patienten mit verschmolzenen Händen.