Sanofis seltenes Blutgerinnungsmedikament von der FDA zugelassen

Sanofiâs Cablivi (Caplacizumab-yhdp) erhielt die Fast-Track-Kennzeichnung der FDA und wurde im Rahmen der Prioritätsbewertung bewertet. Es ist jetzt die FDA-Zulassung als erste Behandlung für erwachsene Patienten mit einer seltenen Blutgerinnungsstörung erhalten, die thrombotische thrombozytopenische Purpura erworben hat. Die Entscheidung beruhte auf dem Ergebnis einer klinischen Studie mit 145 Patienten, bei der gezeigt wurde, dass sich die Blutplättchenzahl bei mit Cablivi behandelten Patienten gegenüber Placebo schneller verbesserte. Die Behandlung mit Cablivi führte auch zu einer geringeren Gesamtzahl von Patienten mit entweder einem TPT-bedingten Tod und einem erneuten Auftreten eines TPT während des Behandlungszeitraums oder mindestens einem aus einer Behandlung hervorgegangenen schweren thrombotischen Ereignis. Richard Pazdur, Direktor des Onkologie-Kompetenzzentrums der FDA, sagte: „Patienten mit einem TPP ertragen stundenlange Behandlung mit täglichem Plasmaaustausch. Dies erfordert die Anbringung an einer Maschine, die Blut aus dem Körper entnimmt und mit dem gespendeten Plasma mischt und es dann zurückgibt auf den Körper Selbst nach Tagen oder Wochen dieser Behandlung sowie der Einnahme von Medikamenten, die das Immunsystem unterdrücken, kommt es bei vielen Patienten zu einem Rezidiv von aTTP. Cablivi ist die erste gezielte Behandlung, die die Bildung von Blutgerinnseln hemmt. Es bietet eine neue Behandlungsoption für Patienten, die Rezidive reduzieren können