Positive Daten der vorläufigen Phase-3-Studie für Novartis 'Zolgensma

Neue vorläufige Daten aus der Phase-3-Studie von Novartis, in der die Wirksamkeit der Gentherapie Zolgensma bei der Behandlung der spinalen Muskelatrophie vom Typ 1 bei Patienten unter sechs Monaten untersucht wurde, haben gezeigt, dass Zolgensma die angestrebten Ziele erfolgreich im zentralen Nervensystem transduzierte und einen vergleichbaren SMN-Ausdruck bereitstellte nach einer einmaligen intravenösen Infusion der Therapie auf Gewebe von nicht betroffenen Individuen. Es wurde gezeigt, dass Zolgensma das ereignisfreie Überleben bei Patienten verlängert, da am 27. September 2018 21 von 22 Teilnehmern der Studie lebten und ohne Ereignisse waren. Das Durchschnittsalter betrug 9,5 Monate. Die Daten zeigen, dass bei unbehandelten Patienten die Hälfte aller Babys mit SMA Typ 1 im Alter von 10,5 Monaten entweder stirbt oder dauerhaft beatmet werden muss. Es gab auch einen vorzeitigen und starken Anstieg der Ergebnisse des Kinderkrankenhauses von Philadelphia für Säuglingsuntersuchungen bei neuromuskulären Erkrankungen, und bei vorläufigen Bewertungen wurde festgestellt, dass bei Patienten, die mit Zolgensma behandelt wurden, bessere motorische Meilensteine erreicht wurden als bei unbehandelten Patienten. Drei Patienten konnten am 27. September 2018 mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen und waren bis zum 31. Dezember 2018 auf acht Patienten angewachsen. Dr. Olga Santiago, Chief Medical Officer bei AveXis, sagte: "Diese Daten von STR1VE bestätigen, was in den USA gesehen wurde Die zentrale Phase-1-START-Studie, einschließlich Trends zum verlängerten Überleben und zur Erreichung von Meilensteinen, die in der natürlichen Geschichte der unbehandelten Erkrankung noch nicht zu sehen waren: Da die Patientenpopulation und die Baseline-Eigenschaften eng mit der START-Studie übereinstimmen, stützen sich diese Daten auf die Beweise, die die Studie unterstützen Verwendung von Zolgensma für SMA Typ 1. "