CHMP empfiehlt CMA für die Kaftrio CF-Therapie von Vertex

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur hat empfohlen, EU-weit eine bedingte Genehmigung für das Inverkehrbringen der Vertex-Dreifachtherapie Kaftrio (Elexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor) in Kombination mit Kalydeco (Ivacaftor) für Mukoviszidose-Patienten ab 12 Jahren zu erteilen eine F508del-Mutation und eine Minimalfunktionsmutation oder zwei F508del-Mutationen im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Diese Meinung stützte sich auf die Ergebnisse der klinischen Phase-III-Studien AURORA F / MF (NCT03525444) und AURORA F / F (NCT03525548), in denen die Dreifachkombination die Lungenfunktion signifikant verbesserte und die Lungenexazerbationen bei solchen CF-Patienten verringerte. Kaftrio ist in den USA bereits unter dem Namen Trikafta zugelassen und vermarktet, und diese CHMP-Stellungnahme wird der EG zur endgültigen Entscheidung vorgelegt. Marcus A. Mall, MD, Professor am Charité University Medical Center Berlin, sagte: „Die klinischen Daten für Ivacaftor / Tezacaftor / Elexacaftor plus Ivacaftor bei Menschen mit CF ab 12 Jahren mit einem F / F- oder F / MF-Genotyp sind beispiellos . Zusätzlich zu Verbesserungen der Lungenfunktion haben die Daten Verbesserungen bei mehreren wichtigen Ergebnismaßen gezeigt, einschließlich der Lebensqualität. Sowohl die klinische als auch die Patientengemeinschaft freuen sich, dass mehr Menschen mit CF von CFTR-Modulatoren profitieren können. “Dr. Carmen Bozic, Executive Vice President für globale Arzneimittelentwicklung und medizinische Angelegenheiten und Chief Medical Officer bei Vertex Pharmaceuticals, sagte:„ Wir freuen uns, diese positive Meinung von CHMP erhalten zu haben. Wenn dies genehmigt würde, wäre dies der erste CFTR-Modulator für Personen mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktionsmutation und würde Personen mit zwei F508del-Mutationen zusätzlichen Nutzen bringen. Dieser Meilenstein bringt uns der Bereitstellung dieses innovativen CF-Arzneimittels für die Wartenden einen Schritt näher und unserem Endziel, jedem Menschen mit dieser seltenen und verheerenden Krankheit eine therapeutische Option zu bieten. “