Glaxosmithkline erhält CHMP Unterstützung für EU-Zulassung von Strimvelis

Glaxosmithkline hat eine Empfehlung von Europas Ausschuss für Humanarzneimittel für Humanarzneimittel (CHMP) für die Zulassung von Strimvelis erhalten.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur Ausschuss, in Verbindung mit dem Ausschuss für neuartige Therapien, eine positive Stellungnahme empfiehlt Zulassung für diese neue Therapie für schwere kombinierte Immunschwäche aufgrund Adenosindeaminase-Defizienz (ADA-SCID) ausgegeben.

ADA-SCID ist eine sehr seltene genetische Erkrankung, die die Entwicklung eines Gesundheits Immunsystems verhindert. Es wird geschätzt, in etwa 15 Patienten pro Jahr in Europa stattfindet, und erweist sich oft als fatal innerhalb des ersten Jahres des Lebens des Kindes.

Strimvelis ist eine Stammzelle Gentherapie unter Verwendung des einzelnen Patienten eigenen Zellen erzeugt, die die Ursache der Krankheit zu korrigieren soll. Sollte diese genehmigt werden, wäre es das erste Korrektur ex-vivo-Gentherapie für Kinder überall auf der Welt ins Leben gerufen werden.

Patrick Vallance, Präsident der Forschung und Entwicklung bei Glaxosmithkline, sagte: "Wir begrüßen diese Stellungnahme der CHMP, das ist ein wichtiger Schritt, um Strimvelis, die die Kinder leben mit diesem unglaublich selten und tödlich verlaufende Krankheit."

Es ist zu hoffen, dass diese Gentherapie-Plattform-Technologie kann über andere Krankheiten in Zukunft angewendet werden.