GlaxoSmithKlines Strimvelis wird für ACA-SCID in NICE-Entwurfsrichtlinien empfohlen

Strimvelis von GlaxoSmithKline wurde in vorläufigen Leitlinien des National Institute for Health and Care Excellence (NICE) als Behandlung für einen äußerst seltenen ererbten Immundefekt empfohlen.

Die britische Aufsichtsbehörde hat einen endgültigen Entwurf eines Leitliniendokuments herausgegeben, in dem Strimvelis für die Verfügbarkeit auf dem NHS als Therapie für die schwere kombinierte Immundefizienz Adenosindeaminase (ADA-SCID) empfohlen wird, eine Erkrankung, die häufig dazu führt, dass Kinder isoliert leben müssen.

Umgangssprachlich als "Bubble-Baby-Syndrom" bekannt, betrifft die Krankheit jedes Jahr in England etwa drei Babys und führt zu einem stark geschwächten Immunsystem, was bedeutet, dass Kinder jederzeit in einer kontrollierten Umgebung gehalten werden müssen.

Strimvelis ist die erste Therapie für eine sehr seltene Krankheit, die unter den neuen, höheren Kostenwirksamkeitsgrenzen von NICE empfohlen wird, wobei der Regulator die Anwendung der Behandlung unterstützt, wenn kein passender verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht.

Die Behandlung wird normalerweise nur einmal gegeben und liefert lebenslange Effekte. Es muss in einem bestimmten Krankenhaus in Mailand verabreicht werden, was bedeutet, dass die Patienten nach Italien reisen werden, um die Behandlung zu erhalten.

Professorin Carole Longson, Direktorin des Zentrums für Health Technology Assessment bei NICE, sagte: "Strimvelis stellt eine wichtige Entwicklung in der Behandlung von ADA-SCID dar und bietet das Potenzial, die Immunaspekte der Erkrankung zu heilen und einige der Nachteile von Strom zu vermeiden Behandlungen. "

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