Beacon erhält $170 Mio. für Gen-Behandlungen

Im Rahmen einer Serie-B-Finanzierungsrunde hat Beacon Therapeutics 170 Millionen Dollar erhalten, um die Entwicklung von AGTC-501, seinem Schlüsselprodukt zur Behandlung der X-chromosomalen Retinitis pigmentosa (XLRP), zu beschleunigen.

AFTC-501 wurde zuvor in zahlreichen klinischen Studien für XLRP untersucht und befindet sich nun bei Beacon. Im Februar 2024 wurden ermutigende vorläufige Ergebnisse aus der Phase-II-Studie SKYLINE (NCT03316560) veröffentlicht. Daraus ging hervor, dass sich nach einem Jahr bei 63 % der mit hochdosiertem AGTC-501 behandelten Augen die Netzhautsensitivität an mindestens fünf Stellen um nicht weniger als sieben Dezibel (dB) verbessert hatte.

Auf der Grundlage dieser Ergebnisse wurde im Juni 2024 der erste Teilnehmer in die zulassungsrelevante Phase II/III-Studie VISTA aufgenommen. Beacon erklärte in der Mitteilung, dass das Unternehmen mit den Ergebnissen dieser und früherer Studien einen Antrag auf biologische Zulassung (BLA) in den USA und einen Antrag auf Marktzulassung (MAA) in Europa befürworten würde.

Das in London ansässige Unternehmen, das 120 Millionen Dollar verwaltet, begann 2023 mit der Entwicklung von Gentherapien für Augenkrankheiten. Beacon wird die jüngste Finanzierungsrunde, durch die sich die Gesamtinvestition des Unternehmens auf 290 Mio. USD erhöht, außerdem für eine Phase-I/II-Studie für sein Programm zur Behandlung der trockenen altersbedingten Makuladegeneration nutzen.